{"id":124507,"date":"2025-09-04T06:55:25","date_gmt":"2025-09-04T09:55:25","guid":{"rendered":"https:\/\/www.noticiasradioreflejos.com.ar\/2021\/?p=124507"},"modified":"2025-09-04T08:00:17","modified_gmt":"2025-09-04T11:00:17","slug":"descubren-en-argentina-una-molecula-que-protege-el-higado-ante-la-hepatitis-fulminante","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.noticiasradioreflejos.com.ar\/2021\/descubren-en-argentina-una-molecula-que-protege-el-higado-ante-la-hepatitis-fulminante\/","title":{"rendered":"Descubren en Argentina una mol\u00e9cula que protege el h\u00edgado ante la hepatitis fulminante"},"content":{"rendered":"

Se trata del primer avance terap\u00e9utico experimental a nivel mundial basado en el bloqueo farmacol\u00f3gico de la prote\u00edna RAC1. Un equipo del Instituto de Investigaci\u00f3n en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y el CONICET logr\u00f3 validar una nueva v\u00eda terap\u00e9utica para una enfermedad hep\u00e1tica con muy pocas opciones de tratamiento.
\n<\/p>\n

En un hallazgo sin precedentes, cient\u00edficos del Laboratorio de Hepatolog\u00eda Experimental y Terapia G\u00e9nica del IIMT \u2013 Universidad Austral \/ CONICET demostraron, por primera vez a nivel mundial, que una prote\u00edna llamada RAC1, cuya actividad se incrementa en pacientes con hepatitis fulminante, puede ser bloqueada farmacol\u00f3gicamente para proteger el h\u00edgado y reducir el da\u00f1o.<\/p>\n

El estudio, recientemente aceptado para publicaci\u00f3n en Journal of Hepatology Reports, demuestra que la inhibici\u00f3n de RAC1 mediante una mol\u00e9cula espec\u00edfica (1D-142) \u2014originalmente desarrollada para oncolog\u00eda\u2014 genera un efecto protector del<\/p>\n

h\u00edgado, reduciendo la inflamaci\u00f3n, la necrosis celular y los marcadores bioqu\u00edmicos de da\u00f1o. La hepatitis fulminante, tambi\u00e9n conocida como falla hep\u00e1tica aguda grave, es una enfermedad que puede provocar la muerte en hasta el 40% de los casos si no se realiza un trasplante a tiempo.<\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/a>Desarrollo<\/strong><\/p>\n

Los investigadores probaron una mol\u00e9cula originalmente patentada para c\u00e1ncer \u2014desarrollada junto al Instituto Nacional de Tecnolog\u00eda Industrial (INTI)\u2014 que nunca antes hab\u00eda sido aplicada en modelos animales ni muestras humanas con hepatitis fulminante. Los ensayos precl\u00ednicos, realizados en tres modelos animales y en cultivos de tejido hep\u00e1tico humano, mostraron una reducci\u00f3n significativa del da\u00f1o hep\u00e1tico, menor inflamaci\u00f3n, mejora de par\u00e1metros bioqu\u00edmicos y aumento en la supervivencia en modelos experimentales animales.<\/p>\n

En este estudio, los investigadores accedieron a una mol\u00e9cula originalmente dise\u00f1ada y patentada para tratar el c\u00e1ncer, gracias a una colaboraci\u00f3n con el Instituto Nacional de Tecnolog\u00eda Industrial (INTI). Aunque nunca antes hab\u00eda sido probada en el contexto de enfermedades hep\u00e1ticas, su aplicaci\u00f3n en modelos de hepatitis fulminante mostr\u00f3 resultados muy prometedores. En tres modelos animales distintos y en cultivos de tejido hep\u00e1tico humano, el tratamiento redujo significativamente el da\u00f1o en el h\u00edgado, atenu\u00f3 la inflamaci\u00f3n, mejor\u00f3 los par\u00e1metros bioqu\u00edmicos y aument\u00f3 la supervivencia en los modelos experimentales.<\/p>\n

\u201cLa validaci\u00f3n de Rac1 como objetivo terap\u00e9utico y la aplicaci\u00f3n de esta mol\u00e9cula en modelos animales representa un paso importante hacia terapias efectivas para una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas\u201d, se\u00f1al\u00f3 el Dr. Guillermo Mazzolini, Investigador Superior del CONICET, decano de la Facultad de Ciencias Biom\u00e9dicas de la Universidad Austral y director del laboratorio.<\/p>\n

Adem\u00e1s, contamos con evidencia que respalda el potencial terap\u00e9utico de 1D-142 en el contexto de la falla aguda sobre cr\u00f3nica o ACLF (por acute on chronic liver failure en ingl\u00e9s), un s\u00edndrome que afecta a pacientes con cirrosis y que se caracteriza por una descompensaci\u00f3n hep\u00e1tica aguda acompa\u00f1ada de una o m\u00e1s fallas de otros \u00f3rganos. Esta condici\u00f3n se asocia a una elevada mortalidad a corto plazo y presenta una incidencia considerablemente alta, dado que aproximadamente un tercio de los pacientes hospitalizados con cirrosis desarrollan ACLF como complicaci\u00f3n.<\/p>\n

La investigaci\u00f3n fue realizada en el marco de la tesis doctoral de B\u00e1rbara Bueloni, becaria del IIMT, bajo la direcci\u00f3n de los doctores Guillermo Mazzolini y Juan Miguel Bayo Fina, en el Laboratorio de Hepatolog\u00eda Experimental y Terapia G\u00e9nica. El estudio cont\u00f3 con la participaci\u00f3n de Esteban Fiore, el aporte del equipo de investigaci\u00f3n, y la colaboraci\u00f3n de la Dra. Julieta Comin (INTI), quien intervino en las etapas iniciales del desarrollo de la mol\u00e9cula evaluada.<\/p>\n

Innovaci\u00f3n desde un ecosistema cient\u00edfico-empresarial<\/strong><\/p>\n

Este avance se enmarca dentro de una estrategia institucional m\u00e1s amplia. La Universidad Austral, en alianza con el CONICET, impulsa activamente el desarrollo de nuevas tecnolog\u00edas en ciencias biom\u00e9dicas con proyecci\u00f3n cl\u00ednica, con especial foco en \u00e1reas estrat\u00e9gicas como la hepatolog\u00eda, la terapia g\u00e9nica y la medicina de precisi\u00f3n. Este desarrollo se gest\u00f3 en un ecosistema de investigaci\u00f3n que promueve la articulaci\u00f3n entre ciencia b\u00e1sica, instituciones p\u00fablicas y actores del sector privado. En este marco, la empresa biotecnol\u00f3gica Spectrum \u2014vinculada al laboratorio y centrada en terapias innovadoras para enfermedades hep\u00e1ticas\u2014 participa como socio estrat\u00e9gico en el desarrollo de esta tecnolog\u00eda, junto a la Universidad y el CONICET.<\/p>\n

La tecnolog\u00eda ya cuenta con una patente internacional (PCT) en tr\u00e1mite, y se proyecta como una plataforma terap\u00e9utica para m\u00faltiples formas de falla hep\u00e1tica, incluyendo la hepatitis fulminante y la insuficiencia hep\u00e1tica aguda sobre cr\u00f3nica.<\/p>\n

Las enfermedades hep\u00e1ticas representan un problema de salud p\u00fablica global, y se estima que en conjunto las enfermedades hep\u00e1ticas agudas y cr\u00f3nicas ocasionan cerca de 2 millones de muertes por a\u00f1o, cerca del 4% de todas las muertes.<\/p>\n

\u00bfQu\u00e9 se prob\u00f3 y qu\u00e9 significa?<\/strong><\/p>\n

El tratamiento fue probado en tres modelos animales distintos de hepatitis fulminante y en tejido hep\u00e1tico humano ex vivo. En todos los casos, los resultados fueron consistentes y significativos:<\/p>\n